Într-un studiu clinic realizat în Statele Unite, unii pacienți care aveau dificultăți majore de deplasare și nu mai puteau desfășura activități obișnuite au înregistrat îmbunătățiri importante după administrarea unui tratament bazat pe celule CAR-T. Unii dintre ei au reușit chiar să se întoarcă la serviciu și să-și reia hobby-urile.
Cercetarea a fost realizată de o echipă de neurologi, în colaborare cu specialiști de la Clinica Mayo din Statele Unite, iar rezultatele au fost publicate pe 9 noiembrie 2026 în revista medicală JAMA Neurology.
Studiul a inclus 26 de adulți diagnosticați cu sindromul persoanei rigide, care nu răspunseseră suficient de bine la tratamentele imunologice anterioare.
După administrarea unei singure doze de terapie CAR-T, cercetătorii au observat îmbunătățiri semnificative ale mobilității și ale capacității pacienților de a desfășura activități cotidiene.
Ce este sindromul persoanei rigide, boala de care suferă Céline Dion
Sindromul persoanei rigide (Stiff Person Syndrome – SPS) este o afecțiune neurologică autoimună rară, care afectează sistemul nervos central. Boala poate provoca rigiditate musculară progresivă, spasme dureroase și dificultăți importante de deplasare.
Simptomele pot varia de la o persoană la alta, însă, în formele severe, pacienții pot ajunge să aibă nevoie de ajutor pentru activități de bază, precum mersul sau îngrijirea personală. Spasmele pot fi declanșate inclusiv de zgomote neașteptate, atingeri sau emoții puternice.
În prezent, nu există un tratament care să vindece definitiv această afecțiune.
Medicamentele disponibile pot contribui la ameliorarea simptomelor și la controlul reacției imunitare, însă nu reușesc întotdeauna să oprească evoluția bolii.
Cântăreața Céline Dion a făcut public diagnosticul în decembrie 2022. Artista a explicat atunci că boala îi afectează inclusiv vocea și capacitatea de a desfășura activități obișnuite, ba chiar fiind nevoită să-și întrerupă o parte dintre aparițiile și concertele programate.
Cum funcționează terapia CAR-T testată de cercetători
Tratamentul investigat se bazează pe terapia cu celule CAR-T, o tehnologie utilizată deja în tratarea anumitor tipuri de cancer, în special a unor cancere de sânge.
Procedura presupune recoltarea celulelor T din organismul pacientului, modificarea lor genetică în laborator și reintroducerea acestora în organism.
Celulele modificate primesc receptori speciali, care le permit să identifice și să elimine anumite celule implicate în apariția bolii.
În cazul sindromului persoanei rigide, terapia urmărește eliminarea celulelor B care participă la reacția autoimună și producerea anticorpilor asociați afecțiunii.
Obiectivul este reechilibrarea sistemului imunitar și reducerea atacului asupra sistemului nervos.
Pacienții incluși în studiu au primit o singură administrare a terapiei mivocabtagene autoleucel, cunoscută și sub denumirea de miv-cel.
Pacienții au reușit să își reia activitățile pe care le abandonaseră
Rezultatele au fost considerate încurajatoare de echipa medicală, mai ales prin amploarea îmbunătățirilor funcționale observate la unii participanți.
Jonathan Walden, unul dintre pacienții incluși în cercetare, ajunsese în situația în care avea nevoie de ajutorul familiei pentru a merge și pentru a desfășura activități cotidiene. După administrarea tratamentului, bărbatul a reușit să se întoarcă la serviciu și să își reia pasiunile.
„Pot merge la muncă în fiecare zi. Pot face tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, pot merge la pescuit”, a povestit acesta.
O altă pacientă, Shari St Germain, se confrunta cu crampe musculare severe, dificultăți de mers și căderi provocate de rigiditatea musculară.
După tratament, starea sa s-a îmbunătățit considerabil.
Femeia a povestit că unul dintre momentele cele mai emoționante a fost ziua în care a reușit să meargă din nou pe banda de alergare timp de șapte minute, după o perioadă în care acest lucru părea imposibil.
„Mă simt din ce în ce mai bine în fiecare zi”, a spus pacienta.
Medicii vor să afle dacă efectele tratamentului se mențin în timp
Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Clinica Mayo, a declarat că amploarea îmbunătățirilor observate la unii pacienți a fost surprinzătoare.
Potrivit acesteia, tratamentele existente pot ameliora simptomele sindromului persoanei rigide, însă este mult mai rar ca pacienții să își recapete nivelul de funcționare pe care îl aveau înainte de apariția bolii.
Cercetătoarea a subliniat însă că este nevoie de monitorizarea pacienților pe o perioadă mai lungă pentru a se stabili dacă beneficiile obținute se mențin.
Dr. Sean Pittock, șeful departamentului de neurologie de la Clinica Mayo, consideră că rezultatele ar putea deschide noi direcții de cercetare și pentru alte afecțiuni neurologice autoimune, în cazul cărora opțiunile terapeutice sunt încă limitate.
Ce urmează după această descoperire
Deși rezultatele sunt promițătoare, cercetătorii atrag atenția că terapia CAR-T nu reprezintă încă un tratament consacrat pentru sindromul persoanei rigide.
Studiul a fost unul de fază a doua, fără un grup de control, și a inclus 26 de pacienți. Perioada mediană de monitorizare a fost de aproximativ șase luni și jumătate.
Tratamentul a fost considerat în general bine tolerat, însă au existat și reacții adverse grave asociate terapiei, care au fost gestionate medical și s-au remis. Cercetătorii vor continua monitorizarea participanților pentru a evalua siguranța și durabilitatea rezultatelor.